Відповідно до статті 8-1, абзаців тринадцятого, чотирнадцятого частини шостої статті 17 Закону України "Про лікарські засоби", статті 44-1 Закону України "Основи законодавства України про охорону здоров’я", з метою врегулювання питання надання тяжкохворим пацієнтам доступу до оригінальних (інноваційних) лікарських засобів в Україні на безоплатній основі та гармонізації національного законодавства із законодавством Європейського Союзу, НАКАЗУЮ:

1. Затвердити Порядок затвердження та проведення програми розширеного доступу пацієнтів до незареєстрованих лікарських засобів та програми доступу суб’єктів дослідження (пацієнтів) до досліджуваного лікарського засобу після завершення клінічного випробування, що додається.

2. Затвердити Зміни до Порядку ввезення на територію України незареєстрованих лікарських засобів, стандартних зразків, реагентів, затвердженого наказом Міністерства охорони здоров’я України від 26 квітня 2011 року № 237, зареєстрованого в Міністерстві юстиції України 11 серпня 2011 року за № 965/19703, що додаються .

3. Установити, що:

розгляд поданих матеріалів для затвердження Міністерством охорони здоров’я України програм розширеного доступу пацієнтів до незареєстрованих лікарських засобів та програм доступу суб’єктів дослідження (пацієнтів) до досліджуваного лікарського засобу після завершення клінічного випробування та змін до них, проводиться державним підприємством "Державний експертний центр Міністерства охорони здоров’я України" на безоплатній основі;

забороняється використовувати незареєстровані лікарські засоби, в межах програм розширеного доступу пацієнтів до незареєстрованих лікарських засобів та програм доступу суб’єктів дослідження (пацієнтів) до досліджуваного лікарського засобу після завершення клінічного випробування, розроблення та/або виробництво яких здійснено в країні, що офіційно визнана Україною як держава-агресор;

незареєстровані лікарські засоби, дозволені до застосування на території України в межах програм розширеного доступу пацієнтів до незареєстрованих лікарських засобів та програм доступу суб’єктів дослідження (пацієнтів) до досліджуваного лікарського засобу після завершення клінічного випробування, застосовуються закладами охорони здоров’я, лікарем або фізичною особою - підприємцем, який має ліцензію на провадження господарської діяльності з медичної практики, без права роздрібної реалізації.

4. Директорату фармацевтичного забезпечення (І. Задворних) забезпечити в установленому порядку подання цього наказу на державну реєстрацію до Міністерства юстиції України.

5. Контроль за виконанням цього наказу покласти на першого заступника Міністра О. Комаріду.

6. Цей наказ набирає чинності з дня його офіційного опублікування, крім Змін, затверджених цим наказом, які набирають чинності з дня припинення чи скасування воєнного стану в Україні.

1. Цей Порядок розроблено відповідно до статті 8-1 Закону України "Про лікарські засоби", Закону України "Основи законодавства України про охорону здоров’я", Закону України "Про захист персональних даних", Регламенту (ЄС) № 726/2004 Європейського Парламенту і Ради від 31 березня 2004 року "Про встановлення процедур Спільноти для отримання дозволу на медичне застосування лікарського засобу та нагляду за обігом лікарських засобів, призначених для людей і застосування у ветеринарії, а також створення Європейського агентства з лікарських засобів".

2. Цей Порядок встановлює основні вимоги до затвердження та проведення програми розширеного доступу пацієнтів до незареєстрованих лікарських засобів та програми доступу суб’єктів дослідження (пацієнтів) до досліджуваного лікарського засобу після завершення клінічного випробування (далі - Програми).

3. Цей Порядок поширюється на незареєстровані лікарські засоби, що дозволені до використання за відповідними показаннями або щодо яких було розпочато щонайменше II фазу клінічних досліджень (випробувань) у США, країнах Європейської економічної зони, Австралії, Канаді, Японії, Великобританії, Ізраїлі або Швейцарській конфедерації та стосовно яких наявна інформація щодо безпеки та ефективності, достатня для оцінки співвідношення "користь/ризик", а також досліджувані лікарські засоби після завершення клінічних випробувань.

4. У цьому Порядку терміни вживаються у таких значеннях:

законні представники - батьки (усиновлювачі), опікун, піклувальник, інші законні представники;

заявник програми (далі - заявник) - підприємство, установа, організація або громадянин України, які подають заяву в паперовій або електронній формі до МОЗ та перелік матеріалів визначених цим Порядком, для одержання рішення про проведення програми розширеного доступу пацієнта до незареєстрованого лікарського засобу або програми доступу суб’єктів дослідження (пацієнтів) до досліджуваного лікарського засобу після завершення клінічного випробування, а також є відповідальним за достовірність та повноту інформації, що міститься у наданих ними заяві та матеріалах до заяви;

інформована згода пацієнта на участь у програмі (далі - інформована згода) - письмова згода пацієнта взяти участь у програмі розширеного доступу пацієнтів до незареєстрованих лікарських засобів або програмі доступу суб’єктів дослідження (пацієнтів) до досліджуваного лікарського засобу після завершення клінічного випробування, задокументована відповідно до цього Порядку;

комісія з питань етики при закладі охорони здоров’я (далі - комісія з питань етики) - незалежний орган, що діє при закладі охорони здоров’я, який включає медичних/наукових спеціалістів, осіб інших спеціальностей, представників громадськості, які здійснюють нагляд за дотриманням прав, безпекою, благополуччям пацієнтів, відповідності етичним та морально-правовим принципам проведення відповідних програм;

надавач лікарського засобу - фізична або юридична особа (або її представник, який діє за дорученням), яка забезпечує проведення програми розширеного доступу пацієнтів до незареєстрованих лікарських засобів або програми доступу суб’єктів дослідження (пацієнтів) до досліджуваного лікарського засобу після завершення клінічного випробування та забезпечує надання лікарського засобу для проведення Програми відповідно до умов встановлених Законом України "Про лікарські засоби";

пацієнт - фізична особа, яка бере участь або може взяти участь у програмі розширеного доступу пацієнтів до незареєстрованих лікарських засобів або у програмі доступу суб’єктів дослідження (пацієнтів) до досліджуваного лікарського засобу після завершення клінічного випробування;

розгляд поданих матеріалів - перевірка комплектності поданих документів на відповідність вимогам цього Порядку, аналіз їх повноти і відповідності наданої інформації, яка міститься у заяві, матеріалах та відомостях, наданих заявником, без проведення експертизи документів;

програма розширеного доступу пацієнтів до незареєстрованих лікарських засобів - програма, що передбачає надання безоплатного доступу пацієнтам до незареєстрованого лікарського засобу, що дозволений до використання за відповідними показаннями або щодо якого було розпочато щонайменше II фазу клінічних досліджень (випробувань) у США, країнах Європейської економічної зони, Австралії, Канаді, Японії, Великої Британії, Ізраїлі або Швейцарській конфедерації та стосовно якого наявна інформація щодо безпечності та ефективності, достатня для оцінки співвідношення "користь/ризик";

програма доступу суб’єктів дослідження (пацієнтів) до досліджуваного лікарського засобу після завершення клінічного випробування - програма, що передбачає подальше надання безоплатного доступу суб’єкту дослідження (пацієнту) до досліджуваного лікарського засобу після завершення ним участі у клінічному випробуванні;

супутні матеріали - матеріали (медичні вироби, медичне обладнання), які призначені для використання в межах проведення Програм.

Інші терміни, що використовуються у цьому Порядку, вживаються у значеннях, наведених у Сімейному кодексі України, Законах України "Основи законодавства України про охорону здоров’я", "Про лікарські засоби" та інших нормативно-правових актах у сфері охорони здоров’я України.

1. Програми проводяться відповідно до міжнародних етичних принципів із забезпеченням захисту прав, безпеки та благополуччя пацієнта. Програми можуть проводитись тільки в тому випадку, якщо очікувана користь виправдовує ризик.

Лікарські засоби в рамках Програм надаються безоплатно для пацієнта, виключно з етичних та гуманних міркувань.

2. Усі Програми розпочинаються після прийняття МОЗ рішення про затвердження Програм та рішення про погодження таких Програм комісією з питань етики, відповідно до цього Порядку.

3. Забезпечення виконання вимог щодо захисту персональних даних та дотримання вимог щодо захисту лікарської таємниці є необхідною умовою для захисту прав пацієнта.

4. Проведення Програм починається лише після укладення надавачем лікарського засобу (або його уповноваженим представником) договору про проведення відповідної Програми із закладом охорони здоров’я (далі - ЗОЗ) або з фізичною особою - підприємцем, який в установленому законом порядку, одержав ліцензію на провадження господарської діяльності з медичної практики (далі - лікар-ФОП).

5. Надавач лікарського засобу в межах відповідної Програми має забезпечити дотримання вимог щодо якості лікарських засобів, зокрема дотримання належної виробничої практики (GMP), належної практики дистрибуції (GDP), щодо лікарського засобу.

6. Наказ МОЗ про затвердження Програм з інформацією про них публікується на офіційному вебсайті МОЗ у строк не більше 2 календарних днів з дати його прийняття.

7. Комісії з питань етики зберігають документи, що стосуються Програм, протягом не менше 3 років після їх завершення, а потім передають в архів ЗОЗ або лікарю-ФОП, де мають зберігатися не менше ніж 10 років після припинення відповідної Програми.

8. Основні вимоги до маркування лікарських засобів, які використовуються в межах Програм наведені у розділі V цього Порядку.

1. Пацієнти можуть добровільно взяти участь у Програмі розширеного доступу пацієнтів до незареєстрованих лікарських засобів за умов встановлених частиною п’ятою статті 8-1 Закону України "Про лікарські засоби", а також за наявності інформованої згоди пацієнта на участь у програмі розширеного доступу пацієнтів до незареєстрованих лікарських засобів.

2. Пацієнти можуть добровільно взяти участь у Програмі доступу суб’єктів дослідження (пацієнтів) до досліджуваного лікарського засобу після завершення клінічного випробування засобів за умов встановлених частиною шостою статті 8-1 Закону України "Про лікарські засоби", а також за наявності інформованої згоди пацієнта на участь у програмі доступу суб’єктів дослідження (пацієнтів) до досліджуваного лікарського засобу після завершення клінічного випробування.

3. Пацієнти, та/або його/її законний представник, мають отримати від лікаря, який залучений до проведення Програм достатньо інформації про: цілі, методи, побічні ефекти, можливий ризик та очікувані результати від застосування цих лікарських засобів, наявність чи відсутність альтернативних варіантів лікування, до початку прийняття ними рішення щодо надання інформованої згоди на участь у Програмах.

4. Інформована згода пацієнта на участь в Програмі має бути надана із зазначенням дати підписання до початку участі пацієнта в Програмі. Форма інформованої згоди, наведена в додатку 1 до цього Порядку. Лікар, відповідальний за отримання інформованої згоди пацієнта, також підписує інформовану згоду пацієнта. Інформована згода повинна бути підписана у двох примірниках, один із яких залишається у лікаря, а інший - передається пацієнту / законному представнику.

5. Рішення про надання інформованої згоди пацієнт приймає добровільно після отримання повної інформації по суті Програми, очікувану користь та ризики, пов’язані з участю у ній. Інформована згода підписується і датується пацієнтом (або його законним представником). У виняткових випадках, якщо особа, яка має намір взяти участь у Програмі, неспроможна писати, вона може дати усну згоду в присутності щонайменше одного свідка, який засвідчує її згоду в письмовій інформованій згоді.

6. Програми за участю малолітніх осіб (до 14 років) проводяться лише за умови отримання інформованої згоди від одного з батьків або іншого законного представника такої особи, а неповнолітніх осіб (від 14 до 18 років) - за умови отримання інформованої згоди неповнолітньої особи та інформованої згоди від одного з батьків або іншого законного представника особи.

7. Програми за участю недієздатних осіб проводяться у разі отримання інформованої згоди від законного представника такої особи.

У випадках, коли до відповідної Програми залучаються пацієнти, які з огляду на свій клінічний стан неспроможні особисто дати інформовану згоду, необхідно отримати інформовану згоду законного представника пацієнта.

8. Лікарі, які залучені до проведення Програм, мають інформувати пацієнтів про існування відповідної Програми та її умови, якщо, на переконання лікаря, пацієнт відповідає умовам відповідної Програми.

9. Рішення пацієнта (його законного представника) щодо участі або продовження участі пацієнта у відповідній Програмі має бути прийняте самостійно, вільно і без будь-якого тиску на особу, яка приймає таке рішення. Пацієнт має право у будь-який момент припинити свою участь в Програмі за власним бажанням.

1. Лікарі, які залучаються до проведення відповідної Програми, повинні:

1) мати достатню професійну підготовку, досвід лікування пацієнтів відповідного профілю;

2) працювати в ЗОЗ, які залучаються до проведення відповідної Програми;

3) погоджуватись з умовами проведення Програми та дотримуватись таких умов.

2. ЗОЗ залучається до проведення відповідної Програми у разі, якщо:

1) при ЗОЗ створена та діє комісія з питань етики (окрім випадків, визначених у цьому Порядку);

2) ЗОЗ має достатнє матеріально-технічне забезпечення для проведення відповідної Програми, зокрема умови для зберігання лікарських засобів (відповідно до умов зберігання, зазначених на маркуванні лікарських засобів);

3) ЗОЗ погоджується дотримуватися умов проведення відповідної Програми;

4) ЗОЗ уклав з надавачем лікарських засобів в межах відповідної Програми (або його уповноваженим представником), договір про проведення відповідної Програми.

3. Лікар-ФОП залучається до проведення відповідної Програми у разі, якщо він (вона):

1) має достатню професійну підготовку, досвід лікування пацієнтів відповідного профілю;

2) має письмове погодження від комісії з питань етики щодо розгляду, погодження та нагляду за проведенням Програми;

3) має достатнє матеріально-технічне забезпечення для проведення відповідної Програми, зокрема умови для зберігання лікарських засобів (відповідно до умов зберігання, зазначених на маркуванні лікарських засобів);

4) уклав з надавачем лікарського засобу в межах відповідної Програми (або уповноваженим представником), договір про проведення Програми.

4. Медична допомога в межах Програм учасникам програми (за потреби) може надаватися як на базі ЗОЗ, який залучений до проведення Програм, так і за місцем проживання/перебування учасників Програми в порядку, встановленому законодавством.

1. Лікарські засоби для використання в межах Програм можуть ввозитися в оригінальній упаковці з інструкцією для медичного застосування (за наявності).

2. Маркування лікарського засобу має бути таким, щоб ідентифікувати лікарський засіб та Програми, а також сприяти правильному його застосуванню.

3. Маркування лікарських засобів, що використовуються в межах Програм, має містити:

1) позначення "Не для продажу";

2) позначення "Тільки для програм розширеного доступу пацієнтів до незареєстрованих лікарських засобів" або позначення "Тільки для програм доступу суб’єктів дослідження до досліджуваного лікарського засобу після завершення клінічного випробування" відповідно;

3) номер (код) відповідної Програми, визначений заявником.

Таке маркування лікарських засобів, що використовуються в межах Програм, може бути здійснене шляхом нанесення відповідної інформації на вторинну або на первинну упаковку лікарського засобу за допомогою самоклеючої етикетки (стікера, наклейки тощо) таким чином, щоб не закривати відповідне маркування, передбачене пунктом 3 цього розділу.

4. Маркування лікарських засобів, що використовуються в межах Програм, може бути здійснено до ввезення або після ввезення відповідних лікарських засобів на територію України на будь-якому етапі проведення Програм, але у будь-якому випадку до того, як лікарський засіб буде надано пацієнту для використання у відповідній Програмі.

5. Маркування лікарського засобу для його використання в Програмах здійснюється державною мовою, або англійською мовою та/або іншими офіційними мовами Європейського Союзу. У разі маркування лікарського засобу мовою, іншою аніж державна, англійська або інші офіційні мови Європейського Союзу, такі лікарські засоби мають супроводжуватися перекладом на державну мову. Маркування, передбачене пунктом 3 цього розділу, здійснюється українською мовою.

6. Досліджувані лікарські засоби, що були ввезені на територію України з метою використання в межах клінічних випробувань та залишилися невикористаними після закінчення відповідних випробувань, можуть бути використані в межах Програм доступу суб’єктів дослідження (пацієнтів) до досліджуваного лікарського засобу після завершення відповідних клінічних випробувань. Такі досліджувані лікарські засоби мають містити маркування відповідно до вимог, встановлених у пункті 3 цього розділу.

У разі якщо для досліджуваного лікарського засобу необхідно змінити дату терміну придатності (або дату "використати до"), на упаковку лікарського засобу необхідно прикріпити додаткову самоклеючу етикетку (стікер, наклейку тощо) із зазначенням нового терміну придатності (або дати "використати до"). Таку додаткову етикетку / стікер можна накласти на позначення терміну придатності (або дати "використати до"), які вже містяться на упаковці, але не на номер серії.

1. Для затвердження Програм заявник подає до МОЗ, а саме до центру адміністративних послуг Міністерства охорони здоров’я України "Єдине вікно" (далі - ЦАП "Єдине вікно") заяву за формою, згідно з додатком 2 до цього Порядку та матеріали, визначені у пункті 3 цього розділу, у паперовій або за бажанням заявника в електронній формі на визначену електронну адресу. МОЗ протягом 2 календарних днів передає/пересилає заяву та матеріали разом з листом-направленням про розгляд поданих матеріалів у паперовій або електронній формі до державного підприємства "Державний експертний центр Міністерства охорони здоров’я України" (далі - Центр) на визначену електронну адресу.

На заяву та матеріали (у вигляді сканованих копій документів) або у формі електронних документів, що подаються в електронній формі накладається електронний підпис, що базується на кваліфікованому сертифікаті електронного підпису заявника (уповноваженого ним представника).

Розгляд поданих матеріалів здійснюється Центром на безоплатній основі.

2. У разі подання заявником матеріалів, визначених у пункті 3 цього розділу в повному обсязі, будь-які інші документи, матеріали від заявника, Центром не вимагаються. Матеріали до заяви викладаються українською або англійською мовою на вибір заявника. У разі коли матеріали подаються іншою мовою, заявник повинен надати їх переклад українською або англійською мовою.

3. Одночасно разом із заявою заявник надає в довільній формі такі матеріали:

1) загальна інформація про лікарський засіб, який буде використовуватися в межах Програми, включаючи інформацію про: назву (за наявності) або ідентифікатор (за наявності), активний фармацевтичний інгредієнт, сила дії, одиниці вимірювання, форму випуску, виробника лікарського засобу, якісний склад допоміжних речовин, термін придатності, умови зберігання);

2) доступна заявнику інформація щодо безпеки та ефективності лікарського засобу;

3) інструкція для медичного застосування лікарського засобу. Якщо на дату подання заяви про проведення Програм, відповідний лікарський засіб не зареєстрований, інформація може бути викладена, наприклад, в брошурі досліджуваного лікарського засобу;

4) опис Програми з обґрунтуванням доцільності її проведення та загальна характеристика/ профіль пацієнтів, які братимуть участь у Програмі (діагноз або нозологія, стан та тяжкість захворювання тощо), критерії включення/відмови у включенні пацієнтів до участі в Програмі або їх виключення з Програми, вичерпну інформацію про права та обов’язки сторін при проведенні відповідної Програми;

5) перелік ЗОЗ, лікарів та (або) лікарів-ФОП, що будуть залучені до проведення Програми;

6) інформацію щодо ініціалів потенційних пацієнтів та номерів (кодів), присвоєних їм під час участі у відповідному клінічному випробуванні (якщо застосовно) - надається для програми доступу суб’єктів дослідження (пацієнтів) до досліджуваного лікарського засобу після завершення клінічного випробування;

7) лист, складений, згідно з додатком 3 до цього Порядку від ЗОЗ та лікаря, який залучений до проведення відповідної Програми, або від лікаря-ФОП, що залучений до Програми, із зазначенням загальної характеристики потенційних пацієнтів (діагнозу пацієнтів), кількості пацієнтів, розрахованої очікуваної кількості лікарського засобу, необхідної для забезпечення лікування запланованої кількості пацієнтів з визначеним діагнозом, а також із підтвердженням лікаря, який залучений до проведення відповідної Програми, про те, що на території України пацієнти не мають доступу до альтернативних ефективних методів лікування та/або альтернативні методи лікування не можуть ефективно вплинути на перебіг захворювання чи покращити стан пацієнта, та/або пацієнти не можуть бути включеними до клінічного дослідження та за рішенням лікаря застосування незареєстрованого лікарського засобу є найкращим вибором для пацієнта;

8) копію витягу з наказу МОЗ, який містить рішення про проведення відповідного клінічного випробування лікарського засобу - надається для програми доступу суб’єктів дослідження (пацієнтів) до досліджуваного лікарського засобу після завершення клінічного випробування);

9) копію сертифіката серії лікарського засобу, що буде використаний у Програмі. Сертифікат серії (сертифікат аналізу, сертифікат якості) лікарського засобу (або інший еквівалентний документ), що видається виробником і супроводжує кожну серію лікарського засобу з метою підтвердження його якості (за наявності). У разі відсутності такого документа на дату подання заяви до МОЗ щодо затвердження Програм, заявник надає лист, яким обґрунтовує відсутність такого документа із зазначенням причин, і гарантує, що лікарський засіб має належну якість і його виготовлено відповідно до вимог належної виробничої практики (GMP). Заявник після отримання сертифіката серії лікарського засобу (або іншого еквівалентного документу), разом із супровідним листом надсилає його до МОЗ або Центру;

10) перелік супутніх матеріалів, які плануються до використання в межах Програми (за наявності);

11) інформацію про початок проведення щонайменше II фази клінічних досліджень (випробувань) лікарського засобу, у США, країнах Європейської економічної зони, Австралії, Канаді, Японії, Великобританії, Ізраїлі або Швейцарській конфедерації (із зазначенням коду та назви клінічного дослідження) та отримані дані клінічних досліджень (випробувань) з підтвердженням ефективності його застосування, надається для програми розширеного доступу пацієнтів до незареєстрованого лікарського засобу;

12) лист, щодо наявності досліджуваних лікарських засобів із зазначенням їх кількості, які були ввезенні для проведення клінічних випробувань на територію України, але не були використані в межах таких випробувань, та будуть використані відповідно у Програмі доступу суб’єктів дослідження (пацієнтів) до досліджуваного лікарського засобу після завершення клінічного випробування, із застосуванням вимог цього Порядку;