1. Це Положення визначає порядок відбору лікарських засобів (далі - ЛЗ) для внесення до Національного переліку основних лікарських засобів (далі - Національний перелік), що здійснюється експертним комітетом з відбору та використання основних лікарських засобів (далі - Експертний комітет) відповідно до Положення про Національний перелік основних лікарських засобів, затвердженого наказом Міністерства охорони здоров’я України від 11 лютого 2016 року № 84, зареєстрованого в Міністерстві юстиції України 18 лютого 2016 року за № 258/28388, шляхом формування та внесення змін до Національного переліку.

2. Експертний комітет формує Національний перелік у такому порядку:

1) визначає перелік пріоритетних хвороб та патологічних станів з урахуванням:

популяційних (епідеміологічних) показників та показників тягаря хвороби (економіко-соціальне вираження наслідків і проблем, викликаних хворобою);

регуляторних вимог відповідно до галузевих, національних державних програм, встановлених соціальних гарантій;

особливостей надання громадянам медичної допомоги всіх видів;

2) формує рекомендовану версію Національного переліку з урахуванням визначеного переліку пріоритетних хвороб та патологічних станів на основі останньої актуальної версії Базового переліку основних лікарських засобів (Model List of Essential Medicines), рекомендованих Всесвітньою організацією охорони здоров’я (далі - ВООЗ);

3) подає рекомендовану версію Національного переліку до Міністерства охорони здоров’я України.

3. Експертний комітет переглядає Національний перелік у 2017 році в такому порядку:

до 01 листопада 2017 року:

подає перелік пріоритетних хвороб та патологічних станів на затвердження до Міністерства охорони здоров’я України;

переглядає Національний перелік з урахуванням останньої актуальної версії Базового переліку основних лікарських засобів (Model List of Essential Medicines), рекомендованих ВООЗ, номенклатури лікарських засобів, що закуповуються за бюджетні кошти, галузевих стандартів та подає Міністерству охорони здоров'я України список лікарських засобів, якими рекомендується доповнити Національний перелік, а також оприлюднює цей список лікарських засобів на своєму веб-сайті.

4. Експертний комітет здійснює перегляд Національного переліку у такому порядку:

1) секретаріат Експертного комітету приймає до розгляду заяви про внесення змін до Національного переліку (далі - заява), форму якої наведено у додатку 1 до цього Положення. Особливості оформлення заяви наведено у додатку 2 до цього Положення;

2) протягом 180 календарних днів розглядає заяви в порядку черговості надходження та приймає щодо них рішення;

3) за результатами прийнятих щодо розгляду заяв рішень формує до 01 липня поточного року чергову редакцію Національного переліку та подає до Міністерства охорони здоров’я України;

4) до 01 листопада поточного року переглядає перелік пріоритетних хвороб та патологічних станів з урахуванням встановлених показників та подає його до Міністерства охорони здоров’я України.

5. У разі необхідності, виходячи з рівнів захворюваності населення, поширеності хвороб та смертності, галузевих стандартів у сфері охорони здоров'я та/або номенклатури лікарських засобів, що закуповуються за бюджетні кошти, Експертний комітет може ініціювати позачергове внесення змін до Національного переліку.

6. До заяви додаються документи, що підтверджують порівняльну ефективність (результативність), порівняльну безпеку та економічну доцільність ЛЗ.

7. Інформація, що міститься в пунктах 1 - 4 та 14 заяви, оприлюднюється на веб-сайті Експертного комітету.

Інформація, що міститься в пунктах 5 - 13 заяви та документах, що додаються до неї, є конфіденційною.

8. Заявник є відповідальним за достовірність інформації, що міститься у поданих до Експертного комітету заяві та документах, що додаються до неї.

9. Заява та документи, що додаються до неї, розглядаються Експертним комітетом в порядку та у строки, визначені Положенням про Національний перелік основних лікарських засобів, затвердженим наказом Міністерства охорони здоров’я України від 11 лютого 2016 року № 84, зареєстрованим у Міністерстві юстиції України 18 лютого 2016 року за № 258/28388.

1. У пункті 1 зазначаються найменування або прізвище, ім'я, по батькові заявника; адреса кореспонденції українською або англійською (за потреби) мовою.

2. У пункті 2 зазначається короткий опис пропозиції щодо внесення змін до Національного переліку, що повинен включати таку інформацію:

1) короткий опис стану/захворювання (коротка інформація щодо етіології, патогенезу, діагностики, варіантів лікування та профілактики в світі та Україні);

2) короткий опис цільової популяції;

3) обґрунтування доцільності включення ЛЗ до Національного переліку, в тому числі прогалини у наданні медичної допомоги, що потенційно можуть бути ліквідовані шляхом включення заявленого ЛЗ до Національного переліку, та базові принципи фармакології та/або фармакокінетики ЛЗ;

4) застосування ЛЗ для надання медичної допомоги (діагностика, лікування, профілактика, реабілітація) з урахуванням інших доступних ЛЗ;

5) показання до застосування ЛЗ згідно з інформацією, викладеною у інструкції для медичного застосування (за наявності);

6) інформація щодо наявності державної реєстрації ЛЗ в Україні для показань, зазначених у заяві, в тому числі фактична або очікувана дата отримання реєстраційного посвідчення;

7) очікувані або фактичні терміни дії реєстраційного посвідчення на ЛЗ в Україні для показань до застосування, зазначених у заяві;

8) належність ЛЗ до рідкісних (орфанних) за показаннями, зазначеними у заяві.

3. У пункті 3 зазначаються назва ЛЗ (торговельна назва, міжнародна непатентована назва), синоніми, хімічна назва, повний склад ЛЗ, фармакологічна дія, фармакотерапевтична група.

4. У пункті 4 зазначається інформація щодо форми випуску ЛЗ, яка дозволена до застосування в Україні або буде дозволена для показань, зазначених у заяві про державну реєстрацію (перереєстрацію / внесення змін до реєстраційних матеріалів).

Якщо дані щодо застосування запропонованих форм випуску ЛЗ для певних груп населення (наприклад, дітей, вагітних жінок) відсутні, це повинно бути зазначено в заяві.

5. У пункті 5 зазначаються відомості про існування та доступність в Україні та світі лікарської форми і силу дії заявленого ЛЗ із зазначенням інформаційних джерел, виробників і торговельних назв.

Надається інформація про проходження заявленим ЛЗ та ЛЗ порівняння процедури оцінки технологій охорони здоров'я в Україні або в інших країнах, плани щодо проведення таких клінічних випробувань (досліджень) (вказуються найменування організації, яка проводить оцінку, та очікувана дата публікації результатів). У разі можливості також надаються будь-які наявні рекомендації проведених оцінок або оцінок, які проводяться на дату подання заяви.

6. У пункті 6 позначення аналогічного клінічного ефекту в межах третього або четвертого рівня анатомо-терапевтично-хімічної класифікації (далі - ФТ-група) здійснюється символом (). В окремих випадках ЛЗ, включений до Національного переліку, може бути прикладом ФТ-групи, в такому випадку це буде той ЛЗ, щодо якого експертним комітетом встановлено найвищі показники порівняльної ефективності (результативності) та безпеки. У разі відсутності різниці у відомостях щодо порівняльної ефективності (результативності) та безпеки для включення до Національного переліку включається ЛЗ, який має найнижчу ціну (порівнюються ціни на однаково ефективні дози) з урахуванням міжнародних джерел інформації про ціни на ЛЗ.

У разі позначення символом () заява повинна містити перелік терапевтичних альтернатив ЛЗ, що можуть розглядатися як подібні за показниками порівняльної ефективності (результативності) та безпеки.

7. У пункті 7 зазначається попередня оцінка потреби охорони здоров'я в ЛЗ за даними статистики Міністерства охорони здоров'я України та/або Державної служби статистики України. Можуть вказуватись й інші джерела (з посиланнями), що містять відповідну інформацію щодо України (ВООЗ, ЮНІСЕФ, Світовий Банк тощо), з обґрунтуванням необхідності використання цих джерел.

8. У пункті 8 зазначається інформація щодо особливостей лікування пріоритетної хвороби, захворювання та стану, зокрема пропоновані дозування та тривалість лікування, рекомендовані Базовим переліком основних ЛЗ, рекомендованим ВООЗ, та галузевими стандартами у сфері охорони здоров'я, розробленими з урахуванням результатів аналізу впливу на бюджет, та іншими третинними джерелами наукової інформації (міжнародними клінічними настановами), що надаються в оригінальній редакції з відповідними посиланнями.

9. У пункті 9 зазначаються наукові дані щодо порівняльної ефективності (результативності) та порівняльної безпеки заявленого ЛЗ та відповідного ЛЗ порівняння, в тому числі підсумкові таблиці з наведенням відомостей щодо ключових випробувань та вихідних даних (копії документів щодо ключових випробувань) в електронній формі у форматі PDF. Загальні дані щодо користі та потенційної шкоди вказуються окремо та повинні включати такі дані:

1) у підпункті 1 пункту 9 зазначаються опис стратегії літературного пошуку, його результати, а також обґрунтування подальшого виключення будь-яких визначених випробувань;

найбільш актуальні порівняльні клінічні випробування (дослідження) (рандомізовані контрольовані клінічні випробування (дослідження), що містять інформацію щодо характеристики пацієнтів, вихідних ризиків для основних результатів у досліджуваній групі, абсолютної різниці чи допустимих меж асоціювання; якщо обрано альтернативний підхід (особливо у разі наявності лише одного чи двох клінічних випробувань (досліджень)), заявники мають переконатися у наявності належної оцінки клінічних випробувань (досліджень), у тому числі можливості застосування їх результатів для відповідної популяції в Україні;

2) у підпункті 2 пункту 9 зазначаються сукупний результат, отриманий шляхом мета-аналітичного методу, з описом та обґрунтуванням застосованого підходу за наявності декількох актуальних клінічних випробувань (досліджень); допускається також подання результатів систематичних оглядів за наявності належної оцінки якості клінічних випробувань (досліджень) та у випадку, якщо не було знайдено додаткових клінічних випробувань (досліджень) в результаті доказового пошуку наукової літератури;

детальна інформація щодо клінічних випробувань, що демонструють порівняльну ефективність (результативність) ЛЗ для пропонованих показань відносно основного(их) ЛЗ порівняння, який(і) використовується(ються) у клінічній практиці.

Найбільш переконливими є прямі рандомізовані клінічні випробування (дослідження) заявленого ЛЗ з ЛЗ порівняння. Якщо такі клінічні випробування (дослідження) відсутні, можуть бути надані відомості щодо двох клінічних випробувань (досліджень) з використанням одного й того самого ЛЗ порівняння. Таким ЛЗ порівняння може бути плацебо або інша активна речовина (далі - спільний ЛЗ порівняння). У такому випадку надається обґрунтування актуальності спільного ЛЗ порівняння, в тому числі наскільки подібні базові групи пацієнтів. Плацебо-контрольовані та неконтрольовані випробування можуть також включатись, якщо вони надають відповідні клінічні результати, які не були виявлені під час випробування з ЛЗ порівняння, але містять докази нижчого рівня та будуть менш переконливими.

Зазначаються інформаційні джерела клінічного випробування (дослідження) та заходи щодо уникнення дублювання результатів з різних інформаційних джерел.

Опис клінічного випробування (дослідження) у публікаціях регуляторних органів, зокрема Європейського агентства з лікарських засобів (EMA) у звітах з оцінки ЛЗ (ePARs) та Управління з контролю за лікарськими засобами та харчовими продуктами США (FDA) у медичних оглядах.

Щодо кожного клінічного випробування (дослідження) в заяві вказується така інформація:

назва та/або реєстраційний номер клінічного випробування (дослідження);

короткий опис розробки випробування, в тому числі застосовані заходи щодо зменшення упередженості (в тому числі засліплення та рандомізація), а також оцінку їх відповідності;

критерії включення та виключення, в тому числі будь-які визначення, особливо потенційно неоднозначних оцінок;

ЛЗ, що досліджується, та ЛЗ порівняння, а саме інформація щодо дозування, шляхи введення та режими титрування (за потреби), дозволені до використання в Україні;

огляд додаткових ЛЗ, що були дозволені та заборонені під час клінічного випробування (дослідження);

основна гіпотеза дослідження (чи було метою випробування виявлення різниці між ЛЗ) та статистична потужність клінічного випробування (дослідження), в тому числі достовірність розрахунку вибірки, а також про використані методи статистичного аналізу;

показники первинного результату, в тому числі методи збору даних та часу проведення оцінки. Якщо первинний результат вимірюється за допомогою системи бальної оцінки, зазначаються пояснення про цю систему (наприклад, більш високий бал означає вищу якість життя) та будь-які докази попереднього підтвердження:

інформація про досліджувані групи, які увійшли до початкового аналізу первинного результату, та методи вирішення проблеми відсутності даних;

інформація про використаний(і) метод(и) статистичної(их) обробки(ок) даних при аналізі первинного результату;

для кожного відповідного вторинного аналізу первинного результату (наприклад, аналіз підгрупи, в межах якої ЛЗ дозволено для медичного застосування) надається інформація про досліджувані групи, включені до цих аналізів, методи вирішення проблеми відсутніх даних та використані статистичні тести, які застосовувалися;

інформація щодо кількості обраних, вилікуваних пацієнтів, пацієнтів, що припинили участь у клінічному випробуванні (дослідженні), та таких, що завершили участь або продовжують брати участь у клінічному випробуванні (дослідженні), що триває (інформація надається у вигляді таблиць та/або діаграм);

демографічні дані контрольної групи, в тому числі вік, стать та відповідні (статистичні) перемінні, що описують тривалість/важкість захворювання та, якщо доцільно, попереднє лікування (вказується у разі значної різниці між групами спостереження);

дані про результати початкового аналізу первинного результату з характеристикою мінливості (найкраще - 95 % довірчих інтервалів). Може надаватись графічна презентація статистичних даних, яка доповнює текст та табличні дані, але не замінює їх;

інформація щодо відповідних вторинних аналізів первинних результатів та будь-яких аналізів відповідних вторинних результатів у форматі, описаному раніше для первинного аналізу первинного результату;

інформація щодо клінічних випробувань (досліджень), які проводяться під час подання заяви, або оновлена інформація щодо результатів клінічних випробувань (досліджень), які подавалися до Експертного комітету, якщо така інформація може надати додаткові докази для показань, які оцінюються, протягом 6 - 12 місяців;

якщо ЛЗ вважається рідкісним (орфанним) для показань, які розглядаються, надається інформація про клінічні випробування (дослідження), які ведуться в даний час та можуть розширити показання щодо більших популяцій пацієнтів (наприклад, теперішні показання до застосування при тяжкому захворюванні та клінічні випробування (дослідження), що ведуться наразі щодо застосування для більш легких форм захворювання). Щодо кожного такого випробування надається короткий опис такої інформації:

розробка клінічного випробування (дослідження), в тому числі інформація щодо засліплення та рандомізації;