Відповідно до пункту 8 Положення про Міністерство охорони здоров'я України, затвердженого постановою Кабінету Міністрів України від 25 березня 2015 року № 267 (в редакції постанови Кабінету Міністрів України від 24 січня 2020 року № 90) та з урахуванням протоколу групи експертів та фахівців, що залучаються до роботи Постійної робочої групи МОЗ України з питань профільного супроводу закупівель за напрямами "Лікарські засоби для забезпечення дорослих, хворих на гемофілію типів A або B або хворобу Віллебранда", "Лікарські засоби для забезпечення дітей, хворих на гемофілію типів A або B або хворобу Віллебранда" від 23 серпня 2024 року № 5, листа Національної дитячої спеціалізованої лікарні "Охматдит" МОЗ України від 13 березня 2025 року № 948/02.1-07./-25 НАКАЗУЮ:

1. Внести зміну до розділу II Методичних рекомендацій планування та розрахунку потреби у лікарських засобах дорослих та дітей, хворих на гемофілію типів A або B або хворобу Віллебранда, затверджених наказом Міністерства охорони здоров'я України від 17 грудня 2019 року № 2498, доповнивши новим пунктом 3 такого змісту:

"3. При внесенні даних про пацієнта зазначається наступна інформація:

".

У зв'язку з цим пункти 3 - 7 вважати пунктами 4 - 8 відповідно.

2. Внести зміни до Методичних рекомендацій планування та розрахунку потреби у лікарських засобах для пацієнтів, які страждають на спінальну м'язову атрофію, затверджених наказом Міністерства охорони здоров'я України від 17 грудня 2019 року № 2498 (в редакції наказу Міністерства охорони здоров'я України від 06 жовтня 2023 року № 1755), виклавши їх в новій редакції, що додається.

3. Департаменту медичних послуг (Євгенію Гончару) забезпечити оприлюднення цього наказу на офіційному вебсайті Міністерства охорони здоров'я України.

4. Контроль за виконанням цього наказу покласти на заступника Міністра охорони здоров'я України Едема Адаманова.

1. Ці Методичні рекомендації визначають механізм планування та розрахунку потреби у лікарському засобі рисдиплам для лікування пацієнтів зі спінальною м'язовою атрофією, який закуповується за кошти Державного бюджету України в рамках виконання бюджетної програми КПКВК 2301400 "Забезпечення медичних заходів окремих державних програм та комплексних заходів програмного характеру" відповідно до Порядку використання коштів, передбачених у державному бюджеті для виконання програм та здійснення централізованих заходів з охорони здоров'я, затвердженого постановою Кабінету Міністрів України від 17 березня 2011 року № 298 (в редакції постанови Кабінету Міністрів України від 27 листопада 2019 року № 1172).

2. Спінальна м'язова атрофія (далі - СМА) - рідкісне (орфанне) нервово-м'язове захворювання, яке спричинене мутацією у гені SMN1 та призводить до втрати мотонейронів та атрофії м'язів, як наслідок ранньої смерті. СМА має різні типи, які залежать від часу появи та рівня вираженості проявів захворювання.

3. Переліком лікарських засобів, що закуповуються за договорами керованого доступу, затвердженим Кабінетом Міністрів України від 07 березня 2022 року № 216, передбачена закупівля лікарського засобу рисдиплам для лікування пацієнтів зі спінальною м'язовою атрофією.

4. Для розробки даних Методичних рекомендацій використовувалися джерела клінічних настанов, визначені додатком 4 до Методики розробки та впровадження медичних стандартів медичної допомоги на засадах доказової медицини, затвердженої наказом Міністерства охорони здоров'я України від 28 вересня 2012 року № 751 "Про створення та впровадження медико-технологічних документів зі стандартизації медичної допомоги в системі Міністерства охорони здоров'я України" (із змінами), зареєстрованим в Міністерстві юстиції України від 29 листопада 2012 року за № 2001/22313, а також висновок уповноваженого органу з державної оцінки медичних технологій: рисдиплам від 08 грудня 2021 року, інформація зазначена в досьє заявника (ТОВ "Рош Україна" від імені Ф. Хоффманн-Ля-Рош Лтд, Швейцарія) на проведення державної оцінки медичних технологій лікарського засобу рисдиплам (показання до медичного застосування, за яким подавалася заява, заявлена когорта пацієнтів, дані щодо достовірності результатів порівняльної клінічної ефективності та безпеки заявленого лікарського засобу), Diagnosis and management of spinal muscular atrophy: Part 1: Recommendations for diagnosis, rehabilitation, orthopedic and nutritional care (Mercuri et al. 2018), Diagnosis and management of spinal muscular atrophy: Part 2: Pulmonary and acute care; medications, supplements and immunizations; other organ systems; and ethics (Finkel et al. 2018).

1. Режим дозування лікарського засобу рисдиплам залежить від віку та маси тіла пацієнта:

2. Критерії, за відповідності яким рекомендовано врахування потреби пацієнта у лікарському засобі рисдиплам (далі - Критерії врахування потреби), наступні:

1) пацієнт громадянин України, який постійно проживає на території України;